代謝異常症治療薬

高フェニルアラニン（Phe）血症治療薬

サプロプテリン塩酸塩：ビオプテン

フェニルケトン尿症治療薬

ベグバリアーゼ：パリンジック

高メチオニン血症治療薬

ベタイン：サイスタダン

高チロシン血症治療薬

ニチシノン：オーファディン

尿素サイクル異常症治療薬

L-アルギニン塩酸塩：アルギU

フェニル酢酸ナトリウム：ブフェニール

カルグルミン酸：カーバグル

ライソゾーム病（ゴーシェ病）治療薬

ベラグルセラーゼアルファ：ビプリブ

エリグルスタット酒石酸塩：サデルガ

ライソゾーム病（ムコ多糖症）治療薬

ラノリターゼ：アウドラザイム

イデュルスルファーゼ：エラプレース

イデュルスルファーゼベータ：ヒュンタラーゼ

パビナフスブアルファ：イズカーゴ

エロスルファーゼアルファ：ビミジム

カルスルファーゼ：ナグラザイム

ベストロニダーゼアルファ：メプセヴィ

ライゾゾーム病（糖原病2型）治療薬

アルグルコシダーゼアルファ：マイオザイム

アバルグルコシダーゼアルファ：ネクスビアザイム

ライソゾーム病（ライゾゾーム酸性リパーゼ欠損症）治療薬

セベリパーゼアルファ：カヌマ

ライソゾーム病（ファブリー病）治療薬

アガルシダーゼベータ：ファブラザイム

アガルシダーゼアルファ：リプレガル

ミガーラスタット塩酸塩：ガラフォルド

ライソゾーム病（酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症）治療薬

オリプダーゼアルファ：ゼンフォザイム

先天性代謝異常症治療薬

ミグルスタット：ブレーザベス

システアミン酒石酸塩：ニシスタゴン

その他の先天性代謝異常症治療薬

アスホターゼアルファ：ストレンジック

セルリポナーゼアルファ：ブリニューラ

エラペグアデマーゼ：レブコビ

乾燥濃縮人α１-プロテイナーゼインヒビター：リンスパッド

ギボシランナトリウム：ギブラーリ

コール酸：オファコル